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遺伝子治療学
講 座 の 概 要
遺伝子治療学講座は、2021年2月1日に米国のAruvant Sciencesの支援によって、日本医科大学 大学院医学研究科に開講された社会連携講座です。
研究室名が示す通り、遺伝子治療の研究、開発を行っており、現在は低ホスファターゼ症を対象とした新しい治療法（再生医療等製品・遺伝子治療薬）の開発を進めております。
トピックス・ニュース
2023年12月5日 SNBL Science Seminarにて「Development of adeno-associated virus vector-mediated gene therapy for inherited diseases」を発表しました。
2023年9月11-13日 第29回遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2023）にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の有効性と安全性の検討」を発表しました。
2023年8月1日 論文「低ホスファターゼ症モデルマウスにおける遺伝子治療―臨床応用にむけて―」が公開されました。
2023年7月8日 第15回ALPS研究会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の有効性の検討」を発表しました。
2023年7月8日 第15回ALPS研究会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の安全性の検討」を発表しました。
2023年 7月 7日 本プロジェクトが英国オープンジャーナル ”Open Access Government” で紹介されました。(doi: 10.56367/OAG-039-10951)
2023年6月2-4日 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023にて「Development of gene therapy drug (ARU-2801) for HPP」を発表しました。
2023年6月2-4日 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023にて「Possibility of prenatal gene therapy for lethal HPP model mice」を発表しました。
2023年5月16-20日 第26回米国遺伝子細胞治療学会学術集会（ASGCT 2023）にて「Efficacy and safety of preclinical gene therapy for hypophosphatasia using ARU ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)」を発表しました。
2023年4月30日 遺伝子治療開発研究ハンドブック 第2版、「低ホスファターゼ症」が発刊されました。
2023年4月1日 論文「Development of gene therapy for hypophosphatasia」(doi: 10.21820/23987073.2023.2.59)が公開されました。
2023年3月25日 論文「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療」が公開されました。
2023年1月10日 論文「低ホスファターゼ症に対する新規治療法（遺伝子治療薬）の開発」が公開されました。
2022年12月15日 論文「Gene Therapy Using Recombinant AAV Type 8 Vector Encoding TNAP-D10 Improves the Skeletal Phenotypes in Murine Models of Osteomalacia」(doi: 10.1002/jbm4.10709)が公開されました。
2022年12月14-17日 日本人類遺伝学会第67回大会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療（遺伝子治療薬：ARU-2801）の開発」を発表しました。
2022年11月30日 論文「低ホスファターゼ症に対する新規治療法（遺伝子治療薬）の開発」が公開されました。
2022年11月14-16日 英国内分泌学会年会2022 (SfE BES 2022) にて「Evaluation of efficacy and safety of a novel gene therapy drug (ARU-2801) for hypophosphatasia in non-human primates」を発表しました。
2022年11月1-3日 第55回日本小児内分泌学会学術集会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療（遺伝子治療薬：ARU-2801）の開発」を発表しました。
2022年10月28日 第8回浜松毒性試験フォーラムにて「遺伝子治療薬開発の現状と課題 -毒性を中心に-」を発表しました。
2022年10月11-14日 ヨーロッパ遺伝子細胞治療学会議2022 (ESGCT 2022) にて「Validity and safety preclinical in vivo study of gene therapy for hypophosphatasia using ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)」を発表しました。
2022年9月25日 論文「低ホスファターゼ症の新規治療法(遺伝子治療薬:ARU-2801）の開発」が公開されました。
2022年9月9-12日 米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Non-human primate in vivo study of ARU-2801, an investigational adeno-associated viral gene therapy intended for hypophosphatasia, shows durable transgenic plasma alkaline phosphatase levels are achievable without any toxicities」を発表しました。
2022年9月9-12日 米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in a late-onset HPP mouse model」を発表しました。
2022年9月9-12日 米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in the PHOSPHO1 deficient mouse model」を発表しました。
2022年7月14-16日 第28回遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2022）にて「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（ARU-2801）の有効性及び安全性の検討」を発表しました。
2022年6月30日-7月2日 第49回日本毒性学会学術年会にて「遺伝子治療薬における安全性評価の現状と課題（シンポジウム：遺伝子・細胞治療薬開発とその安全性評価）」を発表しました。
2022年6月10日 論文「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（ARU-2801）の開発」が公開されました。
2021年11月8-10日 英国内分泌学会年会2021 (SfE BES 2021) にて「Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of hypophosphatasia murine model resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months」を発表しました。
2021年9月11-15日 米国骨代謝学会議2021 (ASBMR 2021) にて「Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of a murine model of infantile hypophosphatasia resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months」を発表しました。
2021年10月15日 論文 「Treatment of adult metachromatic leukodystrophy model mice using intrathecal administration of type 9 AAV vector encoding arylsulfatase A」(doi: 10.1038/s41598-021-99979-2) が公開されました。
2021年6月15日 論文 「Gene Therapy Using Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding TNAP-D 10 Improves the Skeletal and Dentoalveolar Phenotypes in Alpl -/-Mice」(doi: 10.1002/jbmr.4382) が公開されました。
2021年6月12日 論文 「Treatment with bone maturation and average lifespan of HPP model mice by AAV8-mediated neonatal gene therapy via single muscle injection」(doi: 10.1016/j.omtm.2021.06.006) が公開されました。
2021年2月1日 社会連携講座・遺伝子治療学講座が発足しました。