遺伝子治療学

トピックス・ニュース

 

 

2025年7月19日　低ホスファターゼ症　患者交流イベント「つながるHPP」にて、「最新のHPPの遺伝子治療開発について」を発表しました。

​

2025年7月19日　第16回 ALPS研究会にて「非ヒト霊長類における低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（AAV8-TNAP）の有効性と安全性の前臨床評価」を発表しました。

 

2025年7月19日　第16回 ALPS研究会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：AAV8-TNAP）の有効性と安全性の検討」を発表しました。

 

2025年7月11-12日　第32回 日本遺伝子診療学会大会にて「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬の有効性の検討」を発表しました。

​

2025年6月21日　nordiscience forum 2025にて「遺伝子治療用製品の現状と課題 -小児希少難病疾患の遺伝子治療薬開発に向けて- 」を発表しました。

​

2025年6月17-18日　遺伝子細胞医療2.0サミットにて「低ホスファターゼ症に対する効果的かつ安全な新規遺伝子治療薬（AAV8-TNAP-D10）の開発」を発表しました。

 

2025年1月12日　論文 「Preclinical evaluation of the efficacy and safety of AAV8-TNAP-D10 in Alpl-/- and AlplPrx1/Prx1 mouse models for the treatment of early and late-onset hypophosphatasia」(doi: 10.1093/jbmr/zjaf005) が公開されました。

 

2024年8月7日　著書「Gene Therapy for Hypophosphatasia: Current Management and Future」が公開されました。

 

2024年7月16-18日　第30回日本遺伝子細胞治療学会学術集会にて「霊長類による低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（ARU-2801）の安全性の検討」を発表しました。

2024年4月19-21日　第127回日本小児科学会学術集会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の有効性と安全性の検討」を発表しました。

2024年2月19日　由利組合総合病院 癌診療に関わる医療従事者セミナーにて「再生医療等製品（遺伝子治療薬）の現状と課題 -新規遺伝子治療薬の開発に向けて-」を発表しました。

2024年2月17日 第60回秋田県医師会医学講座にて「遺伝子治療用製品の現状と課題 -安全で有効な遺伝子治療用製品の開発に向けて-」を発表しました。

2023年12月5日　SNBL Science Seminarにて「Development of adeno-associated virus vector-mediated gene therapy for inherited diseases」を発表しました。

 

2023年9月11-13日　第29回遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2023）にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の有効性と安全性の検討」を発表しました。

 

2023年8月1日　論文「低ホスファターゼ症モデルマウスにおける遺伝子治療―臨床応用にむけて―」が公開されました。

​

2023年7月8日　第15回ALPS研究会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の有効性の検討」を発表しました。

 

2023年7月8日　第15回ALPS研究会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療薬（遺伝子治療薬：ARU-2801）の安全性の検討」を発表しました。

 

2023年 7月 7日　本プロジェクトが英国オープンジャーナル ”Open Access Government” で紹介されました。(doi: 10.56367/OAG-039-10951)

​

2023年6月2-4日　2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023にて「Development of gene therapy drug (ARU-2801) for HPP」を発表しました。

 

2023年6月2-4日　2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023にて「Possibility of prenatal gene therapy for lethal HPP model mice」を発表しました。

 

2023年5月16-20日　第26回米国遺伝子細胞治療学会学術集会（ASGCT 2023）にて「Efficacy and safety of preclinical gene therapy for hypophosphatasia using ARU ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)」を発表しました。

​

2023年4月30日　遺伝子治療開発研究ハンドブック　第2版、「低ホスファターゼ症」が発刊されました。

 

2023年4月1日　論文「Development of gene therapy for hypophosphatasia」(doi: 10.21820/23987073.2023.2.59)が公開されました。

​

2023年3月25日　論文「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療」が公開されました。

 

2023年1月10日　論文「低ホスファターゼ症に対する新規治療法（遺伝子治療薬）の開発」が公開されました。

 

2022年12月15日　論文「Gene Therapy Using Recombinant AAV Type 8 Vector Encoding TNAP-D10 Improves the Skeletal Phenotypes in Murine Models of Osteomalacia」(doi: 10.1002/jbm4.10709)が公開されました。

​

2022年12月14-17日　日本人類遺伝学会第67回大会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療（遺伝子治療薬：ARU-2801）の開発」を発表しました。

 

2022年11月30日　論文「低ホスファターゼ症に対する新規治療法（遺伝子治療薬）の開発」が公開されました。

 

2022年11月14-16日　英国内分泌学会年会2022 (SfE BES 2022) にて「Evaluation of efficacy and safety of a novel gene therapy drug (ARU-2801) for hypophosphatasia in non-human primates」を発表しました。

​

2022年11月1-3日　第55回日本小児内分泌学会学術集会にて「低ホスファターゼ症に対する新規治療（遺伝子治療薬：ARU-2801）の開発」を発表しました。

 

2022年10月28日　第8回浜松毒性試験フォーラムにて「遺伝子治療薬開発の現状と課題 -毒性を中心に-」を発表しました。

 

2022年10月11-14日　ヨーロッパ遺伝子細胞治療学会議2022 (ESGCT 2022) にて「Validity and safety preclinical in vivo study of gene therapy for hypophosphatasia using ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)」を発表しました。

​

2022年9月25日　論文「低ホスファターゼ症の新規治療法(遺伝子治療薬:ARU-2801）の開発」が公開されました。

 

2022年9月9-12日　米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Non-human primate in vivo study of ARU-2801, an investigational adeno-associated viral gene therapy intended for hypophosphatasia, shows durable transgenic plasma alkaline phosphatase levels are achievable without any toxicities」を発表しました。

 

2022年9月9-12日　米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in a late-onset HPP mouse model」を発表しました。

 

2022年9月9-12日　米国骨代謝学会議2022 (ASBMR 2022) にて「Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in the PHOSPHO1 deficient mouse model」を発表しました。

​

2022年7月14-16日　第28回遺伝子細胞治療学会学術集会（JSGCT 2022）にて「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（ARU-2801）の有効性及び安全性の検討」を発表しました。

​

2022年6月30日-7月2日  第49回日本毒性学会学術年会にて「遺伝子治療薬における安全性評価の現状と課題（シンポジウム：遺伝子・細胞治療薬開発とその安全性評価）」を発表しました。

​

2022年6月10日　論文「低ホスファターゼ症に対する遺伝子治療薬（ARU-2801）の開発」が公開されました。

​

2021年11月8-10日　英国内分泌学会年会2021 (SfE BES 2021) にて「Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of hypophosphatasia murine model resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months」を発表しました。

​

2021年9月11-15日　米国骨代謝学会議2021 (ASBMR 2021) にて「Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of a murine model of infantile hypophosphatasia resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months」を発表しました。

​

2021年10月15日　論文 「Treatment of adult metachromatic leukodystrophy model mice using intrathecal administration of type 9 AAV vector encoding arylsulfatase A」(doi: 10.1038/s41598-021-99979-2) が公開されました。

​

2021年6月15日　論文 「Gene Therapy Using Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding TNAP-D 10 Improves the Skeletal and Dentoalveolar Phenotypes in Alpl -/-Mice」(doi: 10.1002/jbmr.4382) が公開されました。

​

2021年6月12日　論文 「Treatment with bone maturation and average lifespan of HPP model mice by AAV8-mediated neonatal gene therapy via single muscle injection」(doi: 10.1016/j.omtm.2021.06.006) が公開されました。

​

2021年2月1日　社会連携講座・遺伝子治療学講座が発足しました。