基因治疗学研究室

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2023年12月5日  参加TSNBL Science Seminar，发表《Development of adeno-associated virus vector-mediated gene therapy for inherited diseases》。

 

2023年9月11-13日  参加第29回日本基因细胞治疗学会学术大会（JSGCT2023），发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的有效性和安全性（专题：Genetic Disease）》。

 

2023年8月1日  论文《低磷酸酯酶症模型小鼠的基因治疗-- 面向临床应用》公开发表。

 

2023年7月8日  参加日本第15回ALPS研究会，发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的有效性》。

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2023年7月8日  参加日本第15回ALPS研究会，发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的安全性》。

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2023年7月7日  本研究项目刊载于英国的开放获取杂志《Open Access Government》。(doi: 10.56367/OAG-039-10951)

 

2023年6月2-4日  参加 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023，发表《Development of gene therapy drug (ARU-2801) for HPP》。

 

2023年6月2-4日  参加 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023，发表《Possibility of prenatal gene therapy for lethal HPP model mice》。

 

2023年5月16-20日  参加第26回美国基因细胞治疗学会学术大会（ASGCT 2023），发表《Efficacy and safety of preclinical gene therapy for hypophosphatasia using ARU ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)》。

 

2023年4月30日  基因治疗开发研究指南  第2版 -《低磷酸酯酶症》出版发行。

 

2023年4月1日  论文《Development of gene therapy for hypophosphatasia》（doi: 10.21820/23987073.2023.2.59）公开发表。

 

2023年3月25日  论文《针对低磷酸酯酶症的基因治疗》公开发表。

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2023年1月10日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物）的开发》公开发表。

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2022年12月15日  论文《Gene Therapy Using Recombinant AAV Type 8 Vector Encoding TNAP-D10 Improves the Skeletal Phenotypes in Murine Models of Osteomalacia》(doi: 10.1002/jbm4.10709)公开发表。

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2022年12月14-17日  参加日本人类遗传学会第67回大会，发表《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》。

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2022年11月30日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物）的开发》公开发表。

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2022年11月14-16日  参加英国内分泌学会学术年会2022（SfE BES 2022)，发表《Evaluation of efficacy and safety of a novel gene therapy drug (ARU-2801) for hypophosphatasia in non-human primates》。

 

2022年11月1-3日  参加第55回日本小儿内分泌学会学术年会，发表《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》。

 

2022年10月28日  参加日本第8回滨松毒性试验研讨会， 发表《基因治疗药物开发的现状与课题 -聚焦于毒性-》。

 

2022年10月11-14日  参加欧洲基因细胞治疗学术会议2022 （ESGCT 2022），发表《Validity and safety preclinical in vivo study of gene therapy for hypophosphatasia using ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)》。

 

2022年9月25日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》公开发表。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Non-human primate in vivo study of ARU-2801, an investigational adeno-associated viral gene therapy intended for hypophosphatasia, shows durable transgenic plasma alkaline phosphatase levels are achievable without any toxicities》。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in a late-onset HPP mouse model》。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in the PHOSPHO1 deficient mouse model》。

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2022年7月14-16日  参加第28回日本基因细胞治疗学会学术年会（JSGCT 2022），发表《针对低磷酸酯酶症基因治疗药物的有效性和安全性的相关实验》。

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2022年6月30日-7月2日  参加第49回日本毒性学会学术年会，发表《关于基因治疗药物的现状和课题（主题演讲：关于基因・细胞治疗药物开发的安全性评价）》。

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2022年6月10日  论文《低磷酸酯酶症基因治疗药物（ARU-2801）的研发》正式公开发表。

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2021年11月8-10日  参加英国内分泌学会学术年会（SfE BES 2021），发表《Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of hypophosphatasia murine model resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months》。

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2021年9月11-15日  参加美国骨代谢学会学术会议（ASBMR 2021），发表《Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of a murine model of infantile hypophosphatasia resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months》。

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2021年10月15日  论文《Treatment of adult metachromatic leukodystrophy model mice using intrathecal administration of type 9 AAV vector encoding arylsulfatase A》公开发表。(doi: 10.1038/s41598-021-99979-2) 

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2021年6月15日  论文《Gene Therapy Using Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding TNAP-D 10 Improves the Skeletal and Dentoalveolar Phenotypes in Alpl -/-Mice》公开发表。(doi: 10.1002/jbmr.4382)

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2021年6月12日  论文《Treatment with bone maturation and average lifespan of HPP model mice by AAV8-mediated neonatal gene therapy via single muscle injection》公开发表。(doi: 10.1016/j.omtm.2021.06.006) 

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2021年2月1日　基因治疗学联合研究室正式成立。