基因治疗学研究室

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2024年2月19日  发表著作《Gene Therapy for Hypophosphatasia: Current Management and Future》。

 

2024年7月16-18日  参加第30回日本基因细胞治疗学会学术大会（JSGCT2024），发表《使用灵长类动物检验新型低磷酸酯酶症基因治疗药物（ARU-2801）的安全性》。

 

2024年4月19-21日  参加第127回日本小儿科学会学术大会（JSGCT2023），发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的有效性和安全性》。

 

2024年2月19日  参加日本由利组合综合医院面向从事癌症治疗的医疗工作人员的讲座，发表《再生医疗制品（基因治疗药物）的现状和课题 -面向新品基因治疗药物的开发-》。

 

2024年2月17日  参加第60回秋田县医师会医学讲座，发表《基因治疗制品的现状和 -面向安全有效的基因治疗制品的开发》。

 

2023年12月5日  参加TSNBL Science Seminar，发表《Development of adeno-associated virus vector-mediated gene therapy for inherited diseases》。

 

2023年9月11-13日  参加第29回日本基因细胞治疗学会学术大会（JSGCT2023），发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的有效性和安全性（专题：Genetic Disease）》。

 

2023年8月1日  论文《低磷酸酯酶症模型小鼠的基因治疗-- 面向临床应用》公开发表。

 

2023年7月8日  参加日本第15回ALPS研究会，发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的有效性》。

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2023年7月8日  参加日本第15回ALPS研究会，发表《关于新型低磷酸酯酶症治疗药物（基因治疗药物：ARU-2801）的安全性》。

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2023年7月7日  本研究项目刊载于英国的开放获取杂志《Open Access Government》。(doi: 10.56367/OAG-039-10951)

 

2023年6月2-4日  参加 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023，发表《Development of gene therapy drug (ARU-2801) for HPP》。

 

2023年6月2-4日  参加 2nd Soft Bones International Scientific Meeting 2023，发表《Possibility of prenatal gene therapy for lethal HPP model mice》。

 

2023年5月16-20日  参加第26回美国基因细胞治疗学会学术大会（ASGCT 2023），发表《Efficacy and safety of preclinical gene therapy for hypophosphatasia using ARU ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)》。

 

2023年4月30日  基因治疗开发研究指南  第2版 -《低磷酸酯酶症》出版发行。

 

2023年4月1日  论文《Development of gene therapy for hypophosphatasia》（doi: 10.21820/23987073.2023.2.59）公开发表。

 

2023年3月25日  论文《针对低磷酸酯酶症的基因治疗》公开发表。

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2023年1月10日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物）的开发》公开发表。

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2022年12月15日  论文《Gene Therapy Using Recombinant AAV Type 8 Vector Encoding TNAP-D10 Improves the Skeletal Phenotypes in Murine Models of Osteomalacia》(doi: 10.1002/jbm4.10709)公开发表。

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2022年12月14-17日  参加日本人类遗传学会第67回大会，发表《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》。

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2022年11月30日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物）的开发》公开发表。

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2022年11月14-16日  参加英国内分泌学会学术年会2022（SfE BES 2022)，发表《Evaluation of efficacy and safety of a novel gene therapy drug (ARU-2801) for hypophosphatasia in non-human primates》。

 

2022年11月1-3日  参加第55回日本小儿内分泌学会学术年会，发表《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》。

 

2022年10月28日  参加日本第8回滨松毒性试验研讨会， 发表《基因治疗药物开发的现状与课题 -聚焦于毒性-》。

 

2022年10月11-14日  参加欧洲基因细胞治疗学术会议2022 （ESGCT 2022），发表《Validity and safety preclinical in vivo study of gene therapy for hypophosphatasia using ARU-2801 (AAV8 vector expressing TNALP-D10)》。

 

2022年9月25日  论文《低磷酸酯酶症新型治疗方法（基因治疗药物：ARU-2801）的开发》公开发表。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Non-human primate in vivo study of ARU-2801, an investigational adeno-associated viral gene therapy intended for hypophosphatasia, shows durable transgenic plasma alkaline phosphatase levels are achievable without any toxicities》。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in a late-onset HPP mouse model》。

 

2022年9月9-12日  参加美国骨代谢学会学术年会（ASBMR 2022），发表《Gene therapy using recombinant AAV serotype 8 encoding TNAP-D10 improves the skeletal phenotype in the PHOSPHO1 deficient mouse model》。

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2022年7月14-16日  参加第28回日本基因细胞治疗学会学术年会（JSGCT 2022），发表《针对低磷酸酯酶症基因治疗药物的有效性和安全性的相关实验》。

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2022年6月30日-7月2日  参加第49回日本毒性学会学术年会，发表《关于基因治疗药物的现状和课题（主题演讲：关于基因・细胞治疗药物开发的安全性评价）》。

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2022年6月10日  论文《低磷酸酯酶症基因治疗药物（ARU-2801）的研发》正式公开发表。

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2021年11月8-10日  参加英国内分泌学会学术年会（SfE BES 2021），发表《Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of hypophosphatasia murine model resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months》。

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2021年9月11-15日  参加美国骨代谢学会学术会议（ASBMR 2021），发表《Successful adeno-associated virus mediated neonatal gene therapy treatment of a murine model of infantile hypophosphatasia resulted in bone maturation and increased survival to at least 18 months》。

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2021年10月15日  论文《Treatment of adult metachromatic leukodystrophy model mice using intrathecal administration of type 9 AAV vector encoding arylsulfatase A》公开发表。(doi: 10.1038/s41598-021-99979-2) 

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2021年6月15日  论文《Gene Therapy Using Adeno-Associated Virus Serotype 8 Encoding TNAP-D 10 Improves the Skeletal and Dentoalveolar Phenotypes in Alpl -/-Mice》公开发表。(doi: 10.1002/jbmr.4382)

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2021年6月12日  论文《Treatment with bone maturation and average lifespan of HPP model mice by AAV8-mediated neonatal gene therapy via single muscle injection》公开发表。(doi: 10.1016/j.omtm.2021.06.006) 

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2021年2月1日　基因治疗学联合研究室正式成立。